生物醫(yī)藥是北京重點打造的萬億級健康產(chǎn)業(yè)。立足服務(wù)首都發(fā)展大局，北京化工集團(tuán)以“三個北化”建設(shè)為引領(lǐng)，全力推進(jìn)以生物醫(yī)藥孵育孵化及智造為主要特征的“北化模式”，緊扣“6+1+N”產(chǎn)業(yè)空間布局主線，聚焦細(xì)胞基因藥物等五大賽道，孵育孵化功能不斷完善，國際生物島改造完成，初步構(gòu)建了“產(chǎn)學(xué)研用”協(xié)同的創(chuàng)新生態(tài)。為全面展示集團(tuán)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展成果，向社會公眾系統(tǒng)介紹生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與老百姓健康的密切關(guān)系，本公眾號開設(shè)“走進(jìn)生物醫(yī)藥”專欄，告訴你一個生機(jī)盎然的生物醫(yī)藥世界。
基因治療里的“金牌快遞員”：AAV到底有多牛？
提到基因治療，你能想到什么？它可不是傳統(tǒng)意義上的“頭痛醫(yī)頭、腳痛醫(yī)腳”的對癥緩解，它是直接瞄準(zhǔn)疾病的“幕后黑手”——異常基因，要么精準(zhǔn)修復(fù)“出錯的基因”，要么導(dǎo)入一份“正常的好基因”，把治病維度拉到了生命的“源代碼”層面，專門攻克傳統(tǒng)醫(yī)療搞不定的“硬骨頭”，比如罕見病等，主打精準(zhǔn)打擊、從根上解決問題。
AAV是誰？天生“佛系”的“快遞員”
在基因治療中，AAV絕對是一位靠譜的“金牌快遞員”！
AAV，全稱腺相關(guān)病毒，是一種天然存在于自然界中的弱病毒。和我們熟知的流感病毒、新冠病毒不同，它天生“佛系”：自己不致病，也不會亂復(fù)制，更沒有“搗亂基因”，安全系數(shù)拉滿。
因此，經(jīng)過科學(xué)家的改造，AAV被保留并強(qiáng)化了“穿透細(xì)胞、遞送物質(zhì)”的核心能力，成為高效可靠的“快遞員”，負(fù)責(zé)把 “治療用的正確基因” 精準(zhǔn)送到目標(biāo)細(xì)胞里，實現(xiàn)一次給藥、長期甚至終身起效。舉個例子，脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，體內(nèi)缺少一種關(guān)鍵的運動神經(jīng)元存活基因，導(dǎo)致肌肉萎縮、運動障礙。通過AAV載體，就能把正常的“存活基因”精準(zhǔn)遞送到患者的運動神經(jīng)元細(xì)胞中，彌補(bǔ)基因缺陷。
AAV的三大絕活
作為“快遞員”，AAV簡直是“天賦異稟”：
●“認(rèn)路超準(zhǔn)”不同血清型的AAV對人體不同組織和細(xì)胞有天然的親和力，比如肝臟、眼睛、肌肉等不同器官，還能通過改造“外包裝”（衣殼蛋白），提升靶向性，實現(xiàn)精準(zhǔn)投遞。
●“脾氣超好”AAV免疫原性極低，身體不會把它當(dāng)成“敵人”瘋狂排斥，就算多次“送貨”也能平穩(wěn)適配；
●“干活靠譜”AAV遞送的基因不會亂插進(jìn)人體染色體，而是以游離形式穩(wěn)定存在，既能長期發(fā)揮治療作用，又避免了基因擾亂的風(fēng)險。
AAV在臨床上表現(xiàn)如何？
如今，AAV已經(jīng)成了基因治療的“頂流工具人”，在多種疾病中都展現(xiàn)了巨大的治療潛力，且目前已經(jīng)有多款藥物獲批上市。
●罕見病領(lǐng)域脊髓性肌萎縮癥（SMA）、血友病、遺傳性視網(wǎng)膜疾病（如Leber先天性黑朦）等，已有多款藥物上市。
●神經(jīng)系統(tǒng)疾病帕金森病、阿爾茨海默病、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）等；
●其他領(lǐng)域心血管病、肝臟疾病中也有多款藥物在進(jìn)行臨床研究。AAV的出現(xiàn)，讓很多“無藥可治”的罕見病有了治愈的希望，也為基因治療的發(fā)展打開了一扇新的大門。
AAV制備服務(wù)平臺助力研究與轉(zhuǎn)化
盡管AAV作為基因載體表現(xiàn)卓越，但其產(chǎn)業(yè)化道路長期面臨生產(chǎn)周期長、質(zhì)量穩(wěn)定性差、科研級產(chǎn)能受限與成本高昂等多重挑戰(zhàn)，嚴(yán)重制約AAV在基礎(chǔ)研究與臨床轉(zhuǎn)化中的應(yīng)用。北化生科與北京大學(xué)科研團(tuán)隊合作，在“國際生物島”共建AAV制備服務(wù)平臺，提供新型AAV工具開發(fā)與靶向遞送解決方案，AAV現(xiàn)貨及定制化包裝，質(zhì)粒與AAV檢測分析等專業(yè)服務(wù)。
●提質(zhì)控可穩(wěn)定輸出高純度、高感染活性的AAV產(chǎn)品，為研究成果的可靠性保駕護(hù)航。
●降成本顯著降低AAV生產(chǎn)成本，助力科研團(tuán)隊“輕裝上陣”，加速項目推進(jìn)。
●拓邊界平臺同步開展AAV載體進(jìn)化研究，致力于開發(fā)可免疫逃逸、支持多次給藥的下一代AAV工具，前瞻性布局基因治療重復(fù)給藥新賽道。
打造國際生物島策源新質(zhì)生產(chǎn)力
北京國際生物島位于中關(guān)村核心區(qū)，1公里半徑輻射北京大學(xué)、清華大學(xué)、中國科學(xué)院等頂尖研究機(jī)構(gòu)，實現(xiàn)“科學(xué)家上午學(xué)校上課、下午產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化”的快速轉(zhuǎn)化生態(tài)圈，建設(shè)有高標(biāo)準(zhǔn)的研發(fā)實驗空間、公共技術(shù)服務(wù)平臺、辦公空間、會議與培訓(xùn)空間以及豐富的配套服務(wù)設(shè)施。
國際生物島打造了超過20000平米的生物醫(yī)藥專屬孵化空間，深度聚焦細(xì)胞基因藥物、高端醫(yī)療器械、抗衰老藥械、AI數(shù)字健康和新型抗體五大細(xì)分賽道 ，緊盯概念驗證和小試科研兩個重要環(huán)節(jié)，提供檢測鑒定、臨床前CRO以及孵化基金三項增值服務(wù)，“頂尖科學(xué)家+龍頭企業(yè)+一流平臺+孵化基金”的一體化模式倍受認(rèn)可與好評。
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北化生科公司供稿